- 政策解读
- 经济发展
- 社会发展
- 减贫救灾
- 法治中国
- 天下人物
- 发展报告
- 项目中心
视频播放位置
下载安装Flash播放器10年后，这个担心成为现实。由于生产线出现问题，美国的制药公司于2009年7月停止进行全量供药。另一个传闻是，这家制药公司面临着被收购的风险。
魔鬼又来了。
丁冉的四肢再次出现间歇性的剧烈骨痛，整夜难以入眠。他放下了正在背诵的英语四级单词书，放下了翻到一半的《国富论》，他甚至罗列了一个旅游景点的清单，准备最后的疯狂。
丁冉的故事绝非孤例，在中国，与他处于相同困境的戈谢病患者共有200余例，其中133位患者属于中华慈善总会与健赞公司合作的资助计划之列，其余处于或自费或无药可治的状态。
10年来，这家公司已向中国患者捐赠了价值达1亿美元的药品。健赞公司中国区总经理赵萍无奈表示，“仅凭公司一家之力，无法帮助所有患者。”
包括象征企业荣誉的生产线，也可能无法继续保留。这条旧的生产线曾经为全世界仅有的两名对新药过敏的戈谢病患者，保留了近20年。
在长期关注此事的上海交通大学附属医院新华医院内科主任、全国政协委员李定国看来，戈谢病患者所面对的一切，更像是国内整个罕见病患者群体的困境缩影。
他解释说，一个合理的罕见病保障体制必须由政府、企业、社会三方共同承担。其中政府应该对罕见病生产企业在税收、审批、专利保护期限等方面提供优惠，从而调动药商对罕见病药品的研发积极性；企业利用罕见病药品的商业利润，进行更多罕见疾病药品的科学研发工作；各个医院普及罕见病常识，切实做好新生儿的罕见病筛查工作；而任何社会保障体系及商业保险公司，均不得拒绝将罕见病患者纳入投保范畴。
不过，这种模式发挥作用的前提是，通过立法的形式约束并指导各方力量。
事实上，自2006年起，全国人大代表孙兆奇就曾连续5年提交关于罕见病立法的议案。据一位知情人士透露，由于罕见病涉及病例过少，又不具有传染性，因此始终难以进入立法的“排队”序列。
为此，邹洁甚至曾想过找一家中介，通过投资移民的方式定居美国，“移民到那边就有人管孩子的药了吧”！
妈妈不能照顾儿子一辈子，但是制度可以去年，这位母亲应台湾罕见病基金会的邀请，赴台交流。这经历让她感触良多。
早在2000年，台湾就颁布了《罕见疾病防治及药物法》，对罕见遗传病患者使用的药物及维持生命所需的特殊营养品费用施行全额报销。